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La terapia génica para aquellos pacientes que padecen algún tipo de enfermedad monogénica ha experimentado en los últimos años un notable progreso en términos de seguridad y eficacia. Mejoras que se hacen más evidentes cuando se trata de la corrección de células madre hematopoyéticas (HSC) ex vivo con los nuevos vectores de transferencia genética.

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