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TRATAMIENTO
CALIDAD DE VIDA
En la actualidad, se dispone en España de cinco ITC para el manejo de pacientes con LMC, lo que permite individualizar la terapia en función del riesgo de la enfermedad y de las comor- bilidades de los pacientes. Esto es clave para disminuir toxicidades.
Entre los fármacos más prometedores que están por llegar se encuentra asciminib (ABL001), un inhibidor alostérico de BCR-ABL1 que presenta un mecanismo de acción diferente al res- to. Este medicamento ya está aprobado en Europa y pendiente de precio de reembolso en España. Ha demostrado tener una elevada eficacia, con excelente perfil de seguridad, en pacientes que habían fracasado a las opciones terapéuticas disponibles. Este fármaco presenta dos principales características: es muy selectivo para la inhibición de BCR-ABL1, lo que hace que disminuyan considerablemente los efectos secundarios, y es posible combi- narlo con otros tratamientos, lo que puede ser especialmente útil en pacientes con fracaso terapéutico previo.
Sin embargo, el gran reto en el tratamiento de la LMC está precisamente en la disconti- nuación del mismo. Aproximadamente la mitad de los pacientes con respuesta profunda mantenida a los que se les retira el tratamiento se mantiene libre de enfermedad a largo plazo. Actualmente se está investigando esto para poder retirar el tratamiento en el mayor número de pacientes posible.
Aunque se ha avanzado notablemente gracias a los ITC, quedan muchos retos pendientes en lo que a calidad de vida se refiere. Estos pasan por controlar efectos adversos de bajo grado, limitaciones en fertilidad y embarazo, capacidad de reintegración laboral, toxicidad especí- fica en poblaciones pediátricas y pacientes jóvenes, y toxicidad osteomuscular relacionada con la discontinuación, entre otros.