Page 132 - Memoria FEHH - SEHH 2017

GRUPO ESPAÑOL DE ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL (GEEDL)
Reuniones
MEMORIA ANUAL 2017 SOCIEDAD ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
FUNDACIÓN ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
El GEEDL de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) se crea el día 27 de enero de 2017. • Reunión del GEEDL en el LIX Congreso Nacional de la SEHH. Málaga, 26 de octubre de 2017.
• Reuniones online de la Junta Directiva: 15 de febrero de 2018 y 25 de abril de 2018.
Ensayos clínicos abiertos
• Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo. Código de Protocolo: SHP-GCB-402. EudraCT: 2015-001578-17.
• A prospective non-therapeutic study in patients diagnosed with Niemann-Pick disease type C in order to characterise the individual patient disease profile and historic signo-symptomatology progression pattern. CT-ORZY-NPC-001. Eu- draCT: 2014-005194-37.
• A Randomized, Double blind, Active Control Study of the Safety and Efficacy of PRX-102 compared to Agalsidase Beta on Renal Function in Patients with Fabry Disease Previously Treated. PB-102-F20. EudraCT: 2016-000378-38.
• Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de com- paración de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacien- tes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DFI12712).
• A open label, single arm switch-over study to assess the efficacy and safety of pegunigalsidase alfa (PRX-102) in Fabry patients currently treated. PB-102-F30.
• Study of the Safety, Efficacy, & PK of Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV Administered Every 4 Weeks in Fabry Disease Patients (BRIGHT). NCT03180840.
Estudios observacionales abiertos
• Estudio de resultados de la enfermedad de Gaucher (Gaucher Disease Outcome Survey, GOS): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Gaucher.
• Estudio prospectivo, observacional, de seguimiento para evaluar los nuevos objetivos terapéuticos y biomarcadores de seguimiento en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que reciben tratamiento con Cerdelga®.
• Estudio de resultados de la enfermedad de Fabry (Fabry Outcome Survey, FOS): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Fabry.
• Puesta en marcha del estudio TRAZELGA PROJECT. Prospective, observational, follow-up study evaluating new treatment goals and safety biomarkers in patients with Gaucher disease type 1 receiving treatment with Cerdelga®. GZ-2017-11713.
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