Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización para Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia de edición génica con CRISPR/Cas9. El tratamiento está aprobado para pacientes a partir de los 12 años con enfermedad de células falciformes (ECF) grave caracterizada por crisis vaso-oclusivas (CVO) recurrentes; o para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT) para los que el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) es apropiado pero no se dispone de un donante de CMH emparentado con el complejo del antígeno leucocitario humano HLA idéntico.
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GACETA MÉDICA: La CE aprueba la primera terapia génica con CRISPR/Cas9 para la ECF y la beta talasemia
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