Page 142 - MEMORIA ANUAL 2021

MEMORIA ANUAL 2021 SOCIEDAD ESPAÑOLA DE
HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
GEEDL
FUNDACIÓN ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
Ensayos clínicos
Abiertos en 2021
• Estudio multicéntrico abierto, de dos cohortes (con y sin imiglucerasa) para evaluar farmacocinética, seguridad y eficacia de eliglustat en pacientes pediátricos con enferme- dad de Gaucher de tipo 1 y de tipo 3 . ELIKIDS . Número EudraCT: 2016-000301-37 . Fase 2 . Pilar Giraldo Castellano
• Open-label study to evaluate the efficacy and safety of Replagal® in treatment-naïve subjects with Fabry disease . Fase 3 . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zara- goza) .
• ID-069A301 . A multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled, paral- lel-group study to determine the efficacy and safety of lucerastat oral monotherapy in adult subjects with Fabry disease . Fase 2 . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza) .
Cerrados en 2021
• Estudio multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglu- cerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo . Código de Protocolo: SHP-GCB-402 . EudraCT: 2015-001578-17 . Fase 4 . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza) y Mar- cio Andrade Campos .
• A randomized, double blind, active control study of the safety and efficacy of PRX-102 compared to agalsidase beta on renal function in patients with Fabry disease previously treated . PB-102-F20 . EudraCT number: 2016-000378-38 . Fase 1-2 Pilar Giraldo Castella- no (Hospital Quirónsalud Zaragoza) .
• Study of the safety, efficacy, & PK of pegunigalsidase alfa (PRX-102) 2 mg/kg iv admin- istered every 4 weeks in Fabry disease patients (BRIGHT) . NCT03180840 . Fase 3 . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza ) .
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