Page 144 - MEMORIA ANUAL 2021
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   MEMORIA ANUAL 2021 SOCIEDAD ESPAÑOLA DE
HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
GEEDL
FUNDACIÓN ESPAÑOLA DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
  Estudios observacionales
Cerrados en 2021
• Natural history study for pediatric patients with early onset of either GM1 gangliosidoses, GM2 gangliosidoses, or Gaucher disease type 2 (RETRIEVE) . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza) .
• Estudio de resultados de la enfermedad de Fabry (Fabry Outcome Survey –FOS–): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con en- fermedad de Fabry . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza) .
En marcha en 2021
• A prospective non-therapeutic study in patients diagnosed with Niemann-Pick dis- ease type C in order to characterise the individual patient disease profile and historic signo-symptomatology progression pattern . CT-ORZY-NPC-001 . EudraCT number: 2014- 005194-37 . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza) .
• Estudio de resultados de la enfermedad de Gaucher (Gaucher Disease Outcome Survey –GOS–): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Gaucher . Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza), Marcio Andrade Campos, Teresa Molero, Santiago Nieto, Soledad Noya, José Manuel Puerta, Jesús M .a Hernández Rivas .
• TRAZELGA PROJECT: estudio prospectivo, observacional, de seguimiento, para eva- luar los nuevos objetivos terapéuticos y biomarcadores de seguimiento en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que reciben tratamiento con Cerdelga® . Pilar Giral- do Castellano (Hospital Quirónsalud Zaragoza), Marcio Andrade Campos, Teresa Molero, Santiago Nieto, Soledad Noya, Javier García Frade, Jesús M .a Hernández Rivas .
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