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La molécula dirigida midostaurina se incorpora al esquema terapéutico de la leucemia mieloide aguda (LMA), lo que supone la primera novedad para el tratamiento de este tipo de leucemia en los últimos 25 años. La midostaurina (Rydapt, de Novartis) es un inhibidor oral de múltiples cinasas, incluyendo FLT3 y KIT. Está aprobada en España para pacientes con LMA de nuevo diagnóstico con mutación FLT3 candidatos a quimioterapia intensiva y además es la única terapia para los tres tipos de mastocitosis sistémica avanzada, dos tipos de enfermedades hematológicas malignas con pocas opciones de tratamiento hasta la fecha, y cuyos pacientes tienen una esperanza de vida muy limitada.

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