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Un estudio preclínico en el que han participado investigadores españoles ha demostrado por primera vez en modelos de ratón la eficacia de la terapia génica in vivo, administrada directamente por vena, para la anemia de Fanconi. Este trabajo, publicado en la revista Nature, abre la puerta a un cambio en los procedimientos para la corrección de enfermedades hematológicas de naturaleza genética: de los tratamientos ex vivo cuyo éxito ya ha sido demostrado en pacientes con esta enfermedad rara, a las terapias in vivo, un sistema mucho más sencillo que permitiría extender la aplicación de la terapia a un mayor número de pacientes.

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