HEMATOBOT
Simposio
Atención al riesgo trombótico en hemofilia
“Una vez que hemos conseguido que nuestros pacientes no sangren, la preocupación aumenta en relación con el riesgo trombótico, no solo el asociado a las nuevas terapias sino también por el aumento de la esperanza de vida”. Son palabras del Dr. Manuel Rodríguez López, hematólogo del Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro de Vigo, vocal de la SETH y vicepresidente de la CC de la Real Fundación Victoria Eugenia, quien esta mañana coordina el simposio ‘Hemofilia, ¿qué hay de nuevo?’, junto con la Dra. María Teresa Álvarez Román, presidenta de la SETH y especialista del Hospital Universitario La Paz de Madrid.
Esta mesa aborda otros aspectos destacados, como el avance en términos de protección frente al sangrado y sus consecuencias especialmente a nivel articular hasta el “espinoso asunto de la monitorización de las nuevas terapias”, como lo define el Dr. Rodríguez López.
La protección hemostática óptima en hemofilia se fundamenta en proporcionar una profilaxis eficaz para evitar la aparición de episodios hemorrágicos, es decir, lograr el ‘sangrado cero’. Se pretende una protección hemostática duradera y mejorar la calidad de vida de los pacientes. “Con los avances terapéuticos actuales, es posible individualizar el tratamiento y ofrecer una calidad de vida comparable a la de las personas sin hemofilia”.
Terapias no sustitutivas
Respecto al impacto de las terapias no sustitutivas en la vida de los pacientes con hemofilia A, este especialista comenta que “emicizumab abrió la puerta al desarrollo de toda una panoplia de tratamientos, alguno ya aprobado, otros en fase de desarrollo clínico”. Como cualquier tratamiento, señala, “los subcutáneos tienen ventajas y desventajas, pero son muchos más los beneficios: en términos de comodidad (facilitando la adherencia), inicio precoz de la profilaxis (mayor protección frente a las hemorragias intracraneales en primera infancia), independencia, etc.”.
En cuanto a los criterios clínicos y analíticos que permiten valorar si un paciente está adecuadamente protegido frente a eventos hemorrágicos, el Dr. Rodríguez López señala que “criterios clásicos, como la tasa anualizada de sangrado, siguen siendo elementos claves de esta evaluación, pero dada la alta eficacia de los tratamientos, el uso de técnicas de imagen como la ecografía articular se hacen mandatorios para evaluar globalmente esa protección”.
En relación con el riesgo trombótico, se deben tomar precauciones al utilizar terapias que modifican la regulación del sistema hemostático. “Básicamente tienen que ver con el uso concomitante de agentes baipaseadores para el tratamiento de los pocos episodios hemorrágicos en pacientes con inhibidor o de CFVIII o -de ahora en adelante- CF9 en pacientes sin inhibidor. En este sentido, hay que subrayar el esfuerzo de fabricantes e investigadores en aras de aportar guías claras y precisas a fin de minimizar el potencial riesgo trombótico de estas asociaciones con uso de dosis más bajas de los diferentes productos, pero será la evidencia en vida real la que confirme o no la validez de estas directrices”.
Impacto de la terapia génica
El impacto de la terapia génica, “de forma global, ha sido menor del que se esperaba hace dos años por diversas razones. El seguimiento clínico cambiará conforme transcurra el tiempo desde la infusión del vector génico, pero entiendo que en los tres primeros años, por lo menos, será bastante parecido”.
Las innovaciones que transformarán el abordaje de la hemofilia en los próximos años son, según el Dr. Rodríguez, “la terapia CRISPR en la hemofilia A, nuevos anticuerpos monoclonales miméticos del FVIII, la posibilidad de desarrollo de un CFVIII de administración oral”.
En definitiva, aquello que seamos capaces de imaginar seguro que alguien lo intenta desarrollar. Además, destaca la incorporación masiva de la inteligencia artificial a diferentes niveles: predictivo de fenotipo hemorrágico, chatbots para acompañamiento de los pacientes. “La SETH busca desarrollar chatbots, en colaboración con Código Rojo, de forma similar a como ha hecho nuestra sociedad hermana, la SEHH, para hemofilia, enfermedad de Von Willebrand”.