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La talasemia es una enfermedad genética que altera la producción de hemoglobina y provoca anemia crónica, obligando en ocasiones a depender de transfusiones de sangre. La terapia génica, ya aprobada en Europa y pendiente de aprobación en España, ha mostrado como un 92 % de los pacientes tratados en ensayos clínicos ha logrado vivir sin transfusiones durante, al menos, dos años con niveles normales de hemoglobina.

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