La hemofilia se ha convertido en la candidata ideal para ser tratada con terapia génica por diferentes motivos. Por un lado, es una enfermedad monogénica; los genes causantes y defectos genéticos están bien caracterizados; no es necesaria la normalización de los niveles FVIII o de FIX, ya que aumentos no muy llamativos de la proteína deficitaria son capaces de cambiar el fenotipo hemorrágico de la enfermedad. Además, contamos con la metodología adecuada para medir los resultados, que son los niveles de los factores en la coagulación, y existe disponibilidad de modelos animales.
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EL MÉDICO INTERACTIVO: La hemofilia, candidata ideal para la terapia génica
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