Page 25 - Boletin SEHH Noviembre - Diciembre 2021
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                 Las células CAR-T editadas por CRISPR mejoran la lucha contra los cánceres de sangre
La eliminación de una proteína conocida por suprimir la activación de las células T en las células CAR-T, utilizando la tecnolo- gía CRISPR / Cas9, mejoró la capacidad de las células T diseñadas para eliminar los cánceres de la sangre, según nuevos da- tos preclínicos de investigadores de la Es- cuela de Medicina Perelman en el Univer- sity of Pennsylvania y Penn’s Abramson Cancer Center, según han presentado sus autores en la 62a Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología. El equipo eliminó el gen CD5, que codifica la proteína CD5 en la superficie de las células T y puede inhibir su activación, en las células CAR-T utili- zando CRISPR-Cas9 y las infundió de nue- vo en ratones con leucemia de células T y B o linfoma.
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Yescarta, primera CART con alta respuesta en linfoma no Hodgkin indolente
Kite, una compañía de Gilead, ha anunciado que Yescarta (axicabtagén ciloleucel) es la primera terapia celular CAR-T que demues- tra altas tasas de respuesta y un beneficio clínico duradero en un estudio pivotal sobre linfoma no hodgkin indolente, según el estu- dio ZUMA-5. Tras una única infusión, el 92% de los pacientes con iLNH respondieron, in- cluido el 76% de los pacientes que lograron una respuesta completa en una mediana de seguimiento de 17,5 meses. Los datos fueron presentados en una sesión oral durante la 62a Reunión y Exposición Anual de la ASH. Axicabtagén ciloleucel no ha sido aprobado por ninguna agencia reguladora para el tra- tamiento del LNH indolente, incluyendo el linfoma folicular (LF) o el linfoma de la zona marginal (LZM), no estableciéndose la segu- ridad y la eficacia en estos tipos de linfomas.
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Nuevos datos refuerzan el beneficio a largo plazo de Hemlibra en pacientes con hemofilia A
Roche ha anunciado los resultados de un nuevo análisis de los datos agrupados de se- guimiento a tres años que refuerzan el bene- ficio a largo plazo de Hemlibra (emicizumab) en pacientes con hemofilia A, concretamen- te en adultos, adolescentes y niños con he- mofilia A con y sin inhibidores del factor VIII. En el estudio se ha seguido a 401 pacientes con hemofilia A que participaron en los pro- gramas HAVEN 1-4, refuerza la eficacia y el perfil de seguridad a largo plazo de Hemli- bra. Estos datos han sido presentados en el 62o Congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Los resultados mostra- ron que el perfil de seguridad de este trata- miento era consistente con el observado en estudios anteriores y no se observaron nue- vos datos de seguridad después del segui- miento más a largo plazo.
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