Page 14 - Boletin SEHH Julio - Agosto 2020
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  entrevista
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          característico de la AF es el trasplante hematopoyético. En los últimos años, el desarrollo de los ensayos clínicos de te- rapia génica, así como la mejoría de las modalidades de trasplante con donan- tes alternativos, ha posibilitado ampliar el abanico terapéutico. Sin embargo, si- guen existiendo pacientes en que nin- guna de estas aproximaciones es posi- ble al carecer de suficientes progenito- res hematopoyéticos en su médula ósea para poder ser transducidos con el vec- tor lentiviral portador del gen sano. De este modo, sigue siendo necesario co- nocer el mecanismo que subyace al fra- caso medular en estos pacientes, para el desarrollo de nuevos abordajes tera- péuticos.
La demostración de alteraciones en el estroma medular de estos pacientes, y su posible modulación con aproxima- ciones de terapias avanzadas, podría suponer un hito no solo para los pacien- tes con AF, sino también para aquellos diagnosticados de otros fallos medula- res congénitos.
Por todo esto, el estudio y caracteriza- ción del fallo medular en esta patología podría sentar las bases para abordar nuevas opciones de terapias avanzadas en el futuro. La realización de estos es- tudios constituirá la fase preclínica de estas aproximaciones de terapia que,
Josune Zubicaray junto a Julián Sevilla Navarro, jefe del grupo de trabajo del Servicio de Hematología y Oncología Pediátrica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid)
 




























































































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