Page 21 - Boletin SEHH Noviembre - Diciembre 2019
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 lo último ASH 61th Annual Meeting & Exposition Orlando, Florida • December 7-10, 2019
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                   Gran resultado
de la terapia génica en enfermedad de células falciformes
La terapia génica se postula como alter- nativa terapéutica para aquellas perso- nas con enfermedad de células falcifor- mes que no son candidatas a trasplante de médula por carecer de donante com- patible, según los resultados de un ensa- yo anunciados en el último congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Investigadores del Boston Children’s Hospital (EEUU) han infundido células madre modificadas genética- mente con un virus inactivado en tres pacientes adultos. La modificación ge- nética ha permitido reducir la expresión de la proteína BCL11A en glóbulos rojos, reactivando la producción de hemoglo- bina fetal, que inhibe la creación de célu- las falciformes.
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Nuevos tratamientos para el linfoma de células B con mal pronóstico
El linfoma de células B es un tipo agresivo de linfoma no Hodgkin y, sin embargo, es el linfoma más frecuente, suponiendo el 30 por ciento de los casos. En España la incidencia es de 4 casos por cada 100.000 habitantes. Si bien un 70% de los pacien- tes consiguen buenos resultados inicial- mente con los tratamientos actuales, e in- cluso dos tercios de ellos llega a una cura- ción completa, un 20% de los mismos sufrirá recaídas, mientras que el otro 30% ni siquiera responderá a las terapias des- de el primer momento. Esto supone que casi la mitad de los pacientes tiene un mal pronóstico y, aunque hay diferentes vías de tratamiento, en ocasiones la falta de respuesta a los mismos, o la fragilidad de los propios pacientes, supone que se aca- ben quedando sin opciones.
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El CAR-T Anti-BCMA en MM refractario presenta resultados muy prometedores
El mieloma múltiple (MM) se diagnostica en- tre los 65-74 años, por lo que la mayoría de los pacientes no son candidatos a terapias intensivas como TPH autólogo. Durante el encuentro de la ASH 2019, Janssen ha pre- sentado los primeros resultados del estudio Cartitude-1, que han evaluado la eficacia y seguridad de la terapia de investigación con antígeno de maduración de células B (B CMA) dirigida a receptores de antígenos quiméri- cos de células T (CAR-T) en pacientes en re- caída o refractarios a varias líneas de trata- miento. “Este CAR-T tiene la peculiaridad de que va dirigido contra dos dominios del BCMA en la superficie de las células plasmá- ticas frente a los otros tipos que se han eva- luado en MM, y que van dirigidos contra uno“, explica Ma Victoria Mateos, hematólo- ga del Hospital de Salamanca.
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