Page 5 - Boletin SEHH Marzo - Abril 2018

La terapia génica abre
la esperanza a la futura
curación de la hemofilia
En España viven unos 3.000 afectados por hemofilia,
una enfermedad hereditaria causada por deficiencia de los factores de la coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B).
Las hemorragias y sangrados pueden ser graves, especialmente las hemorragias ar- ticulares (que suelen aparecer en las pri- meras décadas de la vida) debido a que ocasionan artropatías graves que limitan y complican la vida diaria. La profilaxis con- siste en la administración del factor defi- ciente, lo que obliga al paciente a pinchar- se varias veces a la semana. Sin embargo, los nuevos productos de vida media larga espacian las infusiones, con la consiguiente calidad de vida para el afectado (sobre todo en los niños). Ya están comercializados los factores VIII y IX de vida extendida, cuyo coste es elevado si bien “el factor VIII está financiado por el Sistema Nacional de Salud desde hace un año”, recuerda la Dra. Eva Mingot, del Servicio de Hematología del Hospital Regional Universitario de Málaga. “El factor IX aún no está financiado, ya que el proceso administrativo está siendo más lento y complicado”, añade.
El Dr. Víctor Jiménez Yuste, jefe del Ser- vicio de Hematología del Hospital Univer- sitario La Paz, de Madrid, insiste en que los nuevos tratamientos “han mejorado extraordinariamente la calidad de vida de los pacientes con hemofilia, hasta el pun- to de que los niños están perfectamente integrados en el colegio y no tienen mu- chas limitaciones en lo que se refiere a la calidad de vida”.
En su opinión, el cambio radical sucedió hace ya algunos años, “cuando se intro- dujeron los esquemas de profilaxis que han permitido que los niños y adolescen- tes no sufran las secuelas del sangrado articular”.
Pero la gran revolución llegará con el anticuerpo monoclonal emicizumab (ya
María Eva Mingot del Hospital Regional Universitario de Málaga.
aprobado por la FDA americana y la EMA europea). “Será fundamental para pacien- tes con hemofilia A con inhibidor (un an- ticuerpo frente al factor de coagulación administrado y que se produce hasta en
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