Page 190 - MEMORIA_SEHH-FEHH_2023

MEMORIA ANUAL 2023 GEEDL
SOCIEDAD ESPAÑOLA DE
HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
FUNDACIÓN ESPAÑOLA DE
HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
Ensayos clínicos
Abiertos en 2023
• An Open-label, Dose-Finding, Phase 1/2 Study to Evaluate the Safety and Tolerability
of a Single Intravenous Dose of LY3884961 in Patients with Peripheral Manifestations
of Gaucher Disease. Pilar Giraldo Castellano (Quirónsalud Zaragoza) y Jesús Villarrubia
Espinosa (Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid)
• GZ 385 660. Eliglustat/EFC13738. Elikids/Extensión. Fase 2. Pilar Giraldo Castellano (Qui-
rónsalud Zaragoza).
En marcha en 2023
• ID-069A301. A multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled, parallel-
group study to determine the efficacy and safety of lucerastat oral monotherapy in adult
subjects with Fabry disease. Fase 2. Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud Za-
ragoza).
• A Phase 1/2, open-label, safety, tolerability and efficacy study of FLT201 in adult patients
with Gaucher disease Type 1 (GALILEO-1). Pilar Giraldo Castellano (Hospital Quirónsalud
Zaragoza), Jesús Villarrubia Espinosa (Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid).
• Open-Label Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Pe-
gunigalsidase Alfa (PRX-102) in Patients with Fabry Disease. Protocol Number: CLI-
06657AA1-04 (Previously PB-102-F60). Fase 3. Pilar Giraldo Castellano (Hospital Qui-
rónsalud Zaragoza).
Estudios biológicos
Abiertos en 2023
• Proyecto MECIT de I+D+i de la DGA para la creación de un panel NGS de diagnóstico
de anemias congénitas, en colaboración con Hematología del HUMS, HCU e IIS Aragón.
Pilar Giraldo Castellano. Coautores: Ralf Köhler, Valle Recasens Flores, M.ª Ángeles Mon-
tañés Paracuellos y Esther Franco García.
190