Page 10 - GUÍA CLÍNICA HPN 2023

Actualización 2023
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que bloquea C5, en la porción terminal de la
cascada del complemento, y, por tanto, evita
la hemólisis intravascular(10,11). Estabiliza los ni-
veles de hemoglo bina y reduce las necesidades
transfusionales y los síntomas relacionados con
la disfunción del músculo liso(12). También dismi-
nuye el riesgo de tromboembolismo en el 85% de
los pacientes (en el 94% si están anticoagulados
por eventos vasculares previos).
Asimismo, mejora la insuficiencia renal y la hi-
pertensión pulmonar. También es seguro y bien
tolerado en el embarazo, con importantes bene-
ficios tanto para la madre como para el feto(9)
.
Como consecuencia del bloqueo efectivo del
complemento terminal y la inhibición de la hemó-
lisis intravascular, el tratamiento con eculizumab
consigue una mejoría de la calidad de vida y un
aumento significativo de la supervivencia de los
pacientes con HPN, que se equipara a la de la po-
blación general(12)
.
Sin embargo, con mayor tiempo de seguimiento
se ha observado que solo una fracción de los
pacientes alcanzan la independencia transfu-
sional (50-60%) y una cuarta parte niveles de
hemoglo bina en rango normal (20-25%).
Las principales causas de respuesta insuficiente
(persistencia de anemia a pesar del buen control
de la hemólisis) son la hemólisis intravascular
residual (farmacocinética o farmacodinámica) o