Page 152 - MEMORIA ANUAL 2020
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   GRUPO ESPAÑOL DE ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL (GEEDL)
MEMORIA ANUAL 2020
SOCIEDAD ESPAÑOLA FUNDACIÓN ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
• TRAZELGA Project: Estudio prospectivo, observacional, de seguimiento para evaluar los nuevos objetivos terapéuticos y biomarcadores de seguimiento en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que reciben tratamiento con Cerdelga®.
• Estudio de resultados de la enfermedad de Fabry (Fabry Outcome Survey, FOS): registro obser- vacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Fabry.
• RETRIEVE: Estudio de evolución natural de pacientes pediátricos con inicio temprano de ganglio- sidosis GM1, gangliosidosis GM2 o enfermedad de Gaucher tipo 2.
Registros
• Registro español de pacientes y familiares de Enfermedad de Gaucher y otras enfermedades de depósito lisosomal. N.o 1971180032. A 31 de diciembre de 2020: 420 pacientes y 1.378 fami- liares registrados.
• ELISAFE: OBS14099 Post authorization safety sub-registry eliglustat (Cerdelga®) in adult patients with Gaucher disease. Se han incluido a nivel europeo 168 pacientes, 47 de los cuales son españoles.
Reuniones formativas
• II Congreso Nacional de pacientes con enfermedades raras hematológicas y lisosomales. Del 28 febrero al 1 de marzo de 2020. Centro de Historias. Zaragoza.
• Jornada Conmemorativa del Día de las Enfermedades Raras. 28 de febrero de 2020. Centro de Historias. Zaragoza.
• Jornada de actualización digital sobre enfermedad de Gaucher y COVID-19. 23 de abril de 2020.
• Jornada de actualización sobre la pandemia dirigida a pacientes. Seguimiento de la enfermedad de Gaucher en la era de la pandemia por coronavirus. 1 de julio de 2020.
• Día Mundial de la Enfermedad de Gaucher. Foro de Debate sobre la Investigación en Enfermedad de Gaucher. 30 de septiembre de 2020.
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