Page 151 - MEMORIA ANUAL 2020

GRUPO ESPAÑOL DE ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL (GEEDL)
Ensayos clínicos abiertos
MEMORIA ANUAL 2020 SOCIEDAD ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
FUNDACIÓN ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
• Estudio en fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con vela- glucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo. Código de Protocolo: SHP-GCB-402. EudraCT: 2015-001578-17.
• A prospective non-therapeutic study in patients diagnosed with Niemann-Pick disease type C in order to characterise the individual patient disease profile and historic signo-symptomatology pro- gression pattern. CT-ORZY-NPC-001. EudraCT Number: 2014-005194-37.
• A Randomized, Double blind, Active Control Study of the Safety and Efficacy of PRX-102 com- pared to Agalsidase Beta on Renal Function in Patients with Fabry Disease Previously Treated. PB- 102-F20. EudraCT Number: 2016-000378-38.
• Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farma- cocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DFI12712).
• A open label, single arm switch-over study to assess the efficacy and safety of pegunigalsidase alfa (PRX-102) in Fabry patients currently treated. Number: PB-102-F30.
• Study of the Safety, Efficacy, & PK of Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV Administered Every 4 Weeks in Fabry Disease Patients (BRIGHT). NCT03180840.
• Estudio multicéntrico abierto, de dos cohortes (con y sin imiglucerasa) para evaluar la farmacoci- nética, la seguridad y la eficacia de eliglustat en pacientes pediátricos con enfermedad de Gaucher de tipo 1 y de tipo 3 (ELIKIDS). Número EudraCT: 2016-000301-37.
• Estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, en grupos paralelos para determinar eficacia y seguridad de lucerastat en monoterapia oral en adultos con enfermedad de Fabry. ID-069A301 (MODIFY). Número EudraCT: 2017-003369-85.
Estudios observacionales abiertos
• Estudio de resultados de la enfermedad de Gaucher (Gaucher Disease Outcome Survey, GOS): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Gaucher.
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