Page 107 - MEMORIA ANUAL 2019 SEHH-FEHH

GRUPO ESPAñOL DE ENFERMEDADES DE DEPóSITO LISOSOMAL (gEEdl)
Reuniones
MEMORIA ANUAL 2019 SOCIEDAD ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
FUNDACIÓN ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
• II Reunión del GEEDL, del 28 febrero al 1 de marzo de 2019, en A Coruña.
• Reunión oficial en el LXI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematolo-
gía y Hemoterapia (SEHH), el 26 de octubre 2019, en Valencia.
Ensayos clínicos abiertos
• Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del trata- miento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo. Código de Protocolo: SHP-GCB-402. EudraCT: 2015-001578-17.
• A prospective non-therapeutic study in patients diagnosed with Niemann-Pick dis- ease type C in order to characterise the individual patient disease profile and historic signo-symptomatology progression pattern. CT-ORZY-NPC-001. EudraCT Number: 2014-005194-37.
• A Randomized, Double blind, Active Control Study of the Safety and Efficacy of PRX- 102 compared to Agalsidase Beta on Renal Function in Patients with Fabry Disease Previously Treated. PB-102-F20. EudraCT Number: 2016-000378-38.
• Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con place- bo, con dosis repetidas y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DFI12712).
• An open label, single arm switch-over study to assess the efficacy and safety of pe- gunigalsidase alfa (PRX-102) in Fabry patients currently treated. Number: PB-102-F30.
• Study of the Safety, Efficacy, & PK of Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV Administered Every 4 Weeks in Fabry Disease Patients (BRIGHT). NCT03180840.
• Estudio multicéntrico abierto, de dos cohortes (con y sin imiglucerasa) para evaluar farmacocinética, seguridad y eficacia de eliglustat en pacientes pediátricos con en- fermedad de Gaucher tipo 1 y tipo 3 (ELIKIDS). Número EudraCT: 2016-000301-37.
107