Page 72 - MEMORIA SEHH 2018

GRUPO ESPAÑOL DE ENFERMEDADES DE DEPÓSITO LISOSOMAL (GEEDL)
Reuniones
MEMORIA ANUAL 2018 SOCIEDAD ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
FUNDACIÓN ESPAÑOLA
DE HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA
• Reunión del GEEDL en el LX Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y XXXIII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH). Granada, 12 de octubre de 2018.
Ensayos clínicos abiertos
• Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo. Código de Protocolo: SHP-GCB-402. EudraCT: 2015-001578-17.
• A prospective non-therapeutic study in patients diagnosed with Niemann-Pick disease type C in order to characterise the individual patient disease profile and historic signo-symptomatology progression pattern. CT-ORZY-NPC-001. Eu- draCT: 2014-005194-37.
• A Randomized, Double blind, Active Control Study of the Safety and Efficacy of PRX-102 compared to Agalsidase Beta on Renal Function in Patients with Fabry Disease Previously Treated. PB-102-F20. EudraCT: 2016-000378-38.
• Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de com- paración de dosis para evaluar la eficacia, la seguridad, la farmacodinámica y la farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida (DFI12712).
• A open label, single arm switch-over study to assess the efficacy and safety of pegunigalsidase alfa (PRX-102) in Fabry patients currently treated. Number PB-102-F30.
• Study of the Safety, Efficacy, & PK of Pegunigalsidase Alfa (PRX-102) 2 mg/kg IV Administered Every 4 Weeks in Fabry Disease Patients (BRIGHT). NCT03180840.
Estudios observacionales abiertos
• Estudio de resultados de la enfermedad de Gaucher (Gaucher Disease Outcome Survey, GOS): registro observacio- nal a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Gaucher.
• TRAZELGA project: estudio prospectivo, observacional, de seguimiento para evaluar los nuevos objetivos terapéuti- cos y biomarcadores de seguimiento en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que reciben tratamiento con Cerdelga®.
• Estudio de resultados de la enfermedad de Fabry (Fabry Outcome Survey, FOS): registro observacional a largo plazo, internacional y multicéntrico de pacientes con enfermedad de Fabry.
72