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CSL Behring ha anunciado los resultados positivos a largo plazo del ensayo clínico fase 3 HOPE-B, que evalúa etranacogene dezaparvovec (Etranadez), una terapia génica basada en el virus adenoasociado cinco (AAV5), en fase de investigación, para personas con hemofilia B, un trastorno hemorrágico potencialmente mortal. Tras una única infusión intravenosa de etranacogene dezaparvovec, los participantes experimentaron un aumento estable y duradero de la actividad media del Factor IX (FIX) y de la protección hemostática a los 18 meses. Los datos finales, procedentes del mayor estudio de terapia génica en hemofilia B, se presentaron en la Reunión Anual 2022 de la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines (Eahad). 

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