La anemia Blackfan Diamond es una enfermedad rara que se caracteriza por la carencia de glóbulos rojos, anomalías congénitas y predisposición al cáncer. El nuevo medicamento consiste en las propias células madre de la sangre de los pacientes a las que se ha insertado mediante un vector lentiviral el gen RPS19, que se encuentra alterado en el 25% de las personas que sufren esta enfermedad.
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CON SALUD: Una propuesta de terapia génica para la anemia Blackfan Diamond, designada medicamento huérfano
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